Теоретически генная инженерия может позволить ликвидировать генетически обусловленные заболевания путем исправления «недостатков» в нашей цепочке ДНК. Однако, здесь имеется одно серьезное препятствие: нынешние методы редактирования генома, основанные на использовании систем CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами), сталкиваются с проблемами при изменении индивидуального кода ДНК человека.
Поскольку большинство наследственных заболеваний так или иначе связаны с мутациями в этих индивидуальных структурах ДНК, многие из этих заболеваний остаются неизлечимыми. Впрочем, гарвардским исследователям, возможно, удалось совершить прорыв, благодаря которому генная инженерия однажды превратится в подлинное оружие против множества болезней.
Их новый подход состоит в модификации CRISPR с целью избежать расщепления двойной спирали молекулы ДНК. Вместо того, чтобы позволить ключевому ферменту (Cas9) разорвать цепочку ДНК, группа ученых «стерилизует» его и связывает с другим энзимом, который конвертирует структуру ДНК. После этого молекуле «руководящей» РНК остается лишь направить энзимную пару к ее цели и внести необходимые изменения в геном.
Разработка этой методики еще далека от завершения. Даже с учетом модификаций, в настоящее время она демонстрирует 75-процентную эффективность при редактировании генома у мышей и лишь 7,6 процентов эффективности при применении к клеткам человеческого организма.
Новый метод пока не готов к тестированию даже на животных, не говоря уж о человеке. Однако, поскольку существующая система CRISPR не работает вообще, сам факт, что модифицированная CRISPR дает хотя бы какие-то результаты, уже можно считать весьма значительным успехом.
Если ученым удастся усовершенствовать их метод и расширить его область применения на борьбу против многих мутаций, однажды может наступить такой день, когда излечение от наследственной болезни потребует лишь внесения соответствующих настроек в геном.
Источник