Экспертный совет американского Управления по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) единогласно одобрил выход на рынок генной терапии острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых взрослых. Это пока не значит, что такое лечение становится доступно всем, но окончательное разрешение FDA компания Novartis, скорее всего, получит уже 3 октября 2017 года. Если это произойдет, то такая терапия станет первой в своем роде одобренной FDA.
Сотрудники Novartis Institutes for BioMedical Research, the Broad Institute of MIT и Harvard in Cambridge работают над генной противораковой терапией
Суть терапии, получившей название CTL019, заключается в том, что у пациента забирают его собственные T-клетки (которые составляют часть иммунной системы), замораживают, отвозят на завод фармкомпании, с помощью специально модифицированного вируса иммунодефицита человека помещают в них ген, помогающий убивать злокачественные клетки (это может занять несколько недель), снова замораживают, отвозят в клинику и вводят обратно пациенту. Предполагается, что первоначально такое лечение станет доступно только в 30–35 американских больницах. Там будет работать специально обученный персонал, в том числе сотрудники компании. Со временем, по словам представителей Novartis, CTL019 будет внедряться и в других странах.
В исследованиях генная терапия показала многообещающие результаты: у 29 пациентов с 2015-го или 2016 года нет признаков заболевания, у 11 человек случился рецидив, 11 прошли дополнительное лечение.
Терапию нельзя назвать полностью безопасной: у некоторых пациентов она вызывает гриппоподобные симптомы (иногда достаточно серьезные) и судорожные приступы. Поэтому такую терапию планируется применять, когда стандартное лечение не работает, и поэтому такие побочные эффекты считаются оправданными.
Компания не раскрывает будущую стоимость терапии, но предполагается, что она составит около 300 тысяч долларов. Для лечения лейкоза в США такие суммы вполне обычны.
Кроме Novartis, подобную терапию разрабатывают сразу несколько фармкомпаний, которые также планируют скоро получить одобрение FDA. Этот метод лечения собираются применять и при других онкологических заболеваниях.
Год назад, когда семья [МакМехон] готовилась к трансплантации костного мозга, они узнали о новой терапии, которую Коннор прошел затем в Duke University. Теперь он снова играет в хоккей. В сравнении со стандартным лечением, когда требуются десятки спинномозговых пункций и болезненных исследований костного мозга, новое лечение было куда легче переносить, сказал мистер МакМехон <отец Конора> и призвал комиссию одобрить терапию (англ.яз) THE NEW YORK TIMES